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Forschung an Katzen führt zu bahnbrechender Gentherapie bei Kindern

Katzen mit dieser Krankheit sterben einen langsamen Tod, doch vorher ebnen sie den Weg für einen Durchbruch in der Gentherapie bei Kindern.

Kind hat Katze im Arm und krault sie
© Pixel-Shot - stock.adobe.com

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Forschenden in den USA ist ein Durchbruch in Sachen Gentherapie bei Kindern gelungen – und das mithilfe von Katzen. Einige Vierbeiner leiden an einer nicht heilbaren Krankheit, die auch Kinder betrifft: die GM1-Gangliosidose. Durch eine neue Behandlungsmethode sollen künftig Kind und Katze länger leben.

Anna Chiara ist selbst stolze Katzenmama.
Foto: privat

Unsere Autorin Anna Chiara lebt seit 14 Jahren mit ihrer Katze Anouk zusammen. Ihre Erfahrungen teilt sie in zahlreichen Ratgeber-Artikeln. Alle Tipps und Tricks, die du hier liest, haben die beiden für dich getestet.

GM1-Gangliosidose – was ist das?

Die GM1-Gangliosidose ist eine genetische Stoffwechselerkrankung bei Katzen, die tödlich verläuft. Sie wird durch einen Mangel des Enzyms GM1 verursacht, das normalerweise dafür sorgt, dass bestimmte Fette, sogenannte Ganglioside, in den Zellen abgebaut werden. Ohne dieses Enzym sammeln sich die Ganglioside in den Nervenzellen an und führen zu schwerwiegenden neurologischen Problemen.

„Katzen mit dieser Krankheit sterben einen langsamen Tod“, erklärt ein Tierarzt gegenüber dem Ohio Country Journal. Die erbliche Krankheit wird von den Eltern an den Nachwuchs weitergegeben. Sie gilt es nicht behandelbar und ist bislang nicht heilbar. Mittels eines Test lässt sich herausfinden, ob eine Katze von der Erkrankung betroffen ist. So kannst du verhindern, dass sie sich durch die Zucht über Generationen weitervererbt.

Symptome und der frühe Tod

Katzen der Rasse Europäisch Kurzhaar und Siamkatzen sind von der GM1-Gangliosidose am häufigsten betroffen. Die ersten Anzeichen treten meist schon im jungen Alter auf und verschlimmern sich im Laufe der Zeit.

  • Koordinationsprobleme (Ataxie)
  • Zittern und unkontrollierte Bewegungen
  • Muskelschwäche
  • Fortlaufender Verlust der motorischen Fähigkeiten
  • Schwierigkeiten beim Gehen und Springen
  • Verhaltensänderungen, wie Apathie oder Angstzustände
  • Verlust der Seh- und Hörfähigkeit
  • Gewichtsverlust und Appetitlosigkeit
  • Epileptische Anfälle in fortgeschrittenen Stadien

Betroffene Kätzchen können in ihrer Entwicklung von ihren Wurfgeschwistern überholt werden – sowohl geistig als auch körperlich. Es droht ein früher Tod: Erkrankte Katzen werden selten älter als ein Jahr.

Hinweis: Stellst du solche Symptome bei deiner Katze fest, solltest du sie tierärztlich untersuchen lassen. Auch wenn der Tierarzt oder die Tierärztin deiner Katze nicht mehr heilen kann, ist eine Untersuchung wichtig.

Durchbruch in der DNA-Forschung bei Kindern

Forschende des College of Veterinary Medicine der Auburn University beschäftigen sich seit fast 19 Jahren mit der GM1-Gangliosidose und stellten sie sogar auch bei Menschenkindern fest. Da die Krankheit erst spät erkannt wurde, gibt es keine Therapie. Betroffenen Kinder erreichten gerade einmal ein Alter von 10 Jahren.

Bis jetzt – denn dem Team der University of Massachusetts ist in Zusammenarbeit mit dem Auburn College of Veterinary Medicine der Durchbruch gelungen. Gegen Ende 2018 ging eine DNA-Behandlung an den Start. Dabei wird ein harmloses Virus gebunden, um es intravenös in den Körper des Patienten/der Patientin zu transportieren.

Die intravenöse Verabreichung dauert etwa eine Stunde. Danach sind keine weiteren Behandlungen mehr erforderlich. Der erste menschliche Patient war ein 10-jähriger Junge, der nur eine geringe Lebenserwartung hatte. Anschließend wurde die Speicherung des GM1-Enzyms eingeleitet – die Behandlung scheint demnach erfolgreich zu sein.

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Chance auf Heilung von GM1-Gangliosidose bei Katzen

Die Chance darauf, die Krankheit bald auch bei Katzen behandeln zu können, rückt jetzt in greifbare Nähe. Die Wissenschaftler:innen tüfteln nun an weiteren Möglichkeiten, betroffene Menschen und Katzen erfolgreich zu therapieren, so das Ohio Country Journal.